EN Strategies for mutant gene expression silencing in Huntingtons disease therapy

2020

Postępy biochemii

Rocznik: 2020 | Tom: 66 | Numer: 1

artykuł naukowy

polski

EN Huntington's disease (HD) is a genetic disease caused by expanded CAG repeat tract in exon 1 of the HTT gene that codes for huntingtin. Since the first symptoms of the disease the average life expectancy is 15-20 years, when the symptoms resulting from neurodegeneration are progressing. Therefore, there is a great demand for an effective HD treatment method. Various therapeutic strategies are being developed based on mechanisms of gene expression silencing, including DNA editing techniques. Here, we present the most important currently tested approaches, with particular emphasis on strategies based on the use of antisense oligonucleotides (ASO), RNA interference (RNAi) technology and CRISPR-Cas9. Currently ongoing clinical trials as well as different pharmacological agents are discussed.

PL Choroba Huntingtona (HD) jest choroba genetyczna spowodowana przez zbyt duza liczbe powtorzen CAG w egzonie 1 genu HTT, kodujacym huntingtyne. Od wystapienia pierwszych symptomow choroby srednia dlugosc zycia wynosi 15-20 lat, kiedy to postepuja objawy wynikajace z neurodegeneracji. W zwiazku z tym istnieje duze zapotrzebowanie na skuteczna metode leczenia tego schorzenia. Opracowywane sa strategie wykorzystujace mechanizmy wyciszenia ekspresji genow, w tym techniki edycji DNA. W tej pracy przedstawione sa najwazniejsze testowane obecnie podejscia, ze szczegolnym uwzglednieniem strategii opierajacych sie na wykorzystaniu oligonukleotydow antysensowych (ASO), technologii interferencji RNA (RNAi) i CRISPR-Cas9. Omowione sa prowadzone obecnie proby kliniczne leczenia przyczynowego, inne najwazniejsze proby terapii, a takze obecnie stosowane srodki farmakologiczne.

1 - 9

10.18388/pb.2020_313

https://doi.org/10.18388/pb.2020_313

CC BY-ND (uznanie autorstwa - bez utworów zależnych)

ostateczna wersja opublikowana

03.2020

w momencie opublikowania

20

70