Tytuł
Universal RNAi Triggers for the Specific Inhibition of Mutant Huntingtin, Atrophin-1, Ataxin-3, and Ataxin-7 Expression
Autorzy
[ 1 ] Instytut Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk, Polska Akademia Nauk | [ P ] pracownik
Dyscyplina naukowa (Ustawa 2.0)
Rok publikacji
2020
Opublikowano w
Typ artykułu
artykuł naukowy
Język publikacji
angielski
Słowa kluczowe
Streszczenie
EN The expansion of CAG repeats within the coding region of associated genes is responsible for nine inherited neurodegenerative disorders including Huntington's disease (HD), spinocerebellar ataxias (SCAs), and dentatorubral-pallidoluysian atrophy (DRPLA). Despite years of research aimed at developing an effective method of treatment, these diseases remain incurable and only their symptoms are controlled. The purpose of this study was to develop effective and allele-selective genetic tools for silencing the expression of mutated genes containing expanded CAG repeats. Here we show that repeat-targeting short hairpin RNAs preferentially reduce the levels of mutant huntingtin, atrophin-1, ataxin-3, and ataxin-7 proteins in patient-derived fibroblasts and may serve as universal allele-selective reagents for polyglutamine (polyQ) diseases.
Strony (od-do)
562 - 571
Typ licencji
CC BY-ND (uznanie autorstwa - bez utworów zależnych)
Wersja tekstu w otwartym dostępie
ostateczna wersja opublikowana
Data udostępnienia
03.2020
Czas udostępnienia publikacji w sposób otwarty
w momencie opublikowania
Punktacja Ministerstwa / czasopismo
140
Punktacja Ministerstwa / czasopismo w ewaluacji 2017-2021
140
Ten serwis działa dzięki oprogramowaniu SINUS
opracowanemu przez Poznańskie Centrum Superkomputerowo-Sieciowe
Zaloguj się, aby dodać do SIN: